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日前,两个测序公司Illumina和Life Technologis竞相推出新款测序仪,使一天一个基因组成为可能。
公司只负责开发,不做研究,也就是业内所说的NRDO模式(No Research,Development Only)。一旦有临床验证数据和结果,就与大药厂达成合作协议,获得技术合作转让金,后期开发负担则由大药厂买单。
2011年,兴起了一种另类风险投资模式,即以新药研发资产为核心,设立虚拟公司或联盟的投资模式。医药风投:颠覆传统,青睐新药研发NRDO模式 2012-02-24 11:00 · saphiarose 投资组建这样的公司,通常采用虚拟公司的运营模式。Flagship风险基金顺利完成资金募集时,其主要合伙人表示,他们将继续按照其原有的模式投资早期生物科技企业;Canaan投资基金也有类似的打算。尽管如此,在生物医药界,保守的投资理念和模式还将占据行业主流相当一段时间尽管如此,在生物医药界,保守的投资理念和模式还将占据行业主流相当一段时间。
公司资产主要是VC提供或承诺的现金注入或无形资产,也可以是技术转让获得的项目和产品,公司只负责开发,不做研究,也就是业内所说的NRDO模式(No Research,Development Only)。也有的风险投资采取与未来买家抱团合作的方式,帮助自己旗下的公司获得融资和项目开发合作交易。另外,诺华还在对QVA-149(马来酸茚达特罗和格隆溴铵固定剂量组合物)进行开发。
大型临床试验(DEFINE试验)发现,与安慰剂相比,BG-12(240 mg,每日2或3次)服用两年后,可使多发性硬化复发患者的比例分别降低49%和50%。本文将分别对上述领域的药物研发进行预测和展望,以观察新药研发的动向与趋势。百时美施贵宝/阿斯利康的SGLT2药物Dapagliflozin,最早将在2012年首季度获得批准,不过该药也具有一些安全性问题,如膀胱癌和乳腺癌发病率升高。这类药物的后期临床试验将会经历一个长期的、监管机构严格审查的过程。
糖尿病药物领域下一个进入市场的重磅炸弹级药物可能是安进/Alkermes的胰高血糖素样肽-1(GLP-1) Bydureon。一旦获得批准,MDV-3100将会成为强生公司的Zytiga(醋酸阿比特龙)的有力竞争者。
C0-101是结合脂质的健择(吉西他滨)衍生物。口服HC药物不会有干扰素注射时的流感样副作用和注射部位反应导致患者依从性降低现象,据专业的医疗产业市场调查公司美国Decision Resources公司报告称,到2015年,口服HC药物市场预计达160亿美元。多发性硬化症药物:BG-12前景可期 Biogen Idec公司的BG-12是一种口服的多发性硬化症药物,有望于今年上市。强生公司表示,预计在2011~2015年提交其上市申请。
solithromycin似乎没有其他大环内酯类的副作用问题,对于耐药菌,solithromycin比同类其他任何药物都更具治疗活性。Biomarin公司开发的ERT药物用于治疗奎欧氏症A型(MPS IVa),该病是由于溶酶体酶N-乙酰-6硫酸酯酶(GALNS)缺乏引起的一种遗传性疾病,症状包括骨骼发育不良、身材矮小、关节异常等,常会导致寿命缩短。克利夫兰诊所称,SGLT2抑制剂代表着糖尿病治疗模式的转变,因为它们具有全新的降低血糖的作用途径:SGLT2可把尿中的葡萄糖重新吸收进入血液,研究者们希望SGLT2抑制剂能阻止SGLT2的这种作用,从而使更多的葡萄糖通过尿液排出体外,帮助患者更好地控制血糖水平。在阿尔茨海默病药物领域,如今还没有可缓解疾病的药物上市。
罗氏通过其收购的医疗诊断公司Ventana Medical Systems,正在开发CO-101的一种搭配诊断产品。2012年新药研发展望 2012-02-06 07:00 · bala 新药研发还在继续:从竞争日趋激烈的丙型肝炎领域新药频现,到个体化癌症治疗时代的到来。
PAH的治疗药物市场已被两公司垄断,主要药物分别是UTC的Remodulin和Tyvaso,Actelion公司的Tracleer(波生坦)。目前,辉瑞和强生公司的bapineuzumab正处于Ⅲ期临床阶段。
糖尿病药物:提高附加值 虽然有人认为美国食品药品管理局(FDA)对于糖尿病和其他代谢综合征药物的审批过于谨慎,不过此类药物的开发仍在继续,毕竟,糖尿病药物市场是全球第四大药物市场。目前,CXA-201正在进行治疗复杂性尿路感染(cUTI)的试验,或将成为革兰氏阴性细菌感染(包括多药耐药铜绿假单胞菌)的一线静脉注射疗法。这种生物标记物驱动的临床试验战略可以帮助Clovis Oncology获得成功,而其他公司的项目因缺乏相应的生物标记物验证都遭遇了失败。到目前为止,还没有iRNA药物通过Ⅱ期临床试验,不过目前这一领域已经有了一些令人兴奋的新信息。其他口服药物如诺华的Gilenya(芬戈莫德)发生的问题是,疗效相对于副作用并无绝对令人信服的优势。另一类获得极大关注的抗生素是恶唑烷酮类。
HoFH是一种遗传性疾病,发病率为百万分之一,患者血液中胆固醇极高,往往在30~40岁死于心脏病发作。去年11月下旬该公司已向FDA提交了这一新药的上市申请。
AMR-101是一种处方级的-3脂肪酸,用于治疗高甘油三酯症。虽然首个CETP抑制剂辉瑞的torcetrapib在2006年遭遇夭折,但有人认为,torcetrapib在试验中发生的由激素引起的高血压相关疾病死亡仅是CETP抑制剂的独立事件。
该Ⅲ期试验是对Canagliflozin与二甲双胍联合用药的疗效进行研究。罗氏对非核苷聚合酶抑制剂充满了信心,同时也没有放弃对核苷聚合酶抑制剂的开发。
Inhibitex公司在发布INX-189早期阶段的研究结果之后,其股价增长了一倍。汤森路透社预测2016年Degludec的销售额为15亿美元。evacetrapib试验除进行单独应用外,还与多种他汀类药物联合使用,而到目前为止,小剂量evacetrapib与默沙东和罗氏的同类药物具有相似的疗效。在血液学领域,Celgene公司的pomalidomide是一种用于Revlimid (来那度胺)和Velcade (硼替佐米) 治疗发生抵抗的多发性骨髓瘤患者的口服药物,其Ⅱ期临床试验数据将在近期举办的美国血液病学会年会中公布。
Clovis Oncology公司估计,2/3的胰腺癌患者细胞摄取(健择)有限,主要是由于缺乏平衡型核苷转运蛋白1(hENT1)表达这一转运蛋白可以促进健择进入细胞。辉瑞公司的斯沃(利奈唑胺)就是其中一员,该药在2010年的销量已达到重磅炸弹级水平。
根据IMS的数据显示,这三种药物在2010年的总销量达到95亿美元。如果诺华可以证明格隆溴铵安全有效,且疗效超越已上市的哮喘和慢性阻塞性肺病药物,哪怕是一点点的创新就可能具有更好的市场前景。
阿尔茨海默病药物:仍需等待 全球阿尔茨海默病患者人数约为2600万。多位分析师称,最有前途的新型口服HC药物是Pharmasset公司(已被吉利德科学公司收购)的核苷聚合酶(NUC)抑制剂PSI-7977。
不过,丙型肝炎(HC)新药研发已经进入快车道。辉瑞经安进公司许可授权获得的Enbrel(依那西普),就属于TNF抑制剂,是治疗风湿关节炎(RA)三大药物之一,另外两种药物是Humira(阿达木单抗)和Remicade(英夫利西单抗)。同时,爱尔兰的Amarin生物制药公司也拥有领先的治疗高脂血症候选药物AMR-101。癌症药物:个体化治疗时代来临 辉瑞的Xalkori(克里唑蒂尼)和罗氏/第一三共制药的Zelboraf(威罗菲尼)在2011年获得批准,这两种药物搭配诊断产品,可显著提高癌症的治疗效果。
Relovair的最大卖点是每日1次用药(Advair是每日两次)。从长效/速效糖尿病药物的开发,到罕见病药物越来越受到重视。
高脂血症药物:超越CETP抑制剂 对于新型降胆固醇药物胆固醇酯转运蛋白(CETP)抑制剂,我们可能还将要等待数年。还有Achillion Pharmaceuticals公司和Idenix公司也有正在开发中的口服、每日1次的HC药物,不过在未来HC药物市场的竞争中,他们的中期阶段的数据需超越Pharmasset公司的PSI-7977,才能够在这一市场占有一席之地。
汤森路透社预测,该药到2016年销量为21亿美元。在胰腺癌领域,Clovis Oncology生物制药公司正在对化合物CO-101进行开发。